Сеанс генной терапии от наследственной слепоты обойдется в 850 000 долларов

Москва, 18:53, 04 Янв 2018, редакция FTimes.ru, автор Сергей Кузнецов.

Генная терапия для лечения наследственной болезни, которая вызывает слепоту, получила сногсшибательную цену в размере 850 000 долларов.

Препарат, названный Luxturna, недавно был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). В настоящее время он имеет непомерно высокую стоимость, но лекарство может стать первым шагом в развитии генной терапии как лекарственного средства для лечения различных заболеваний и состояний.

Что делает Luxturna?

Luxturna, одобренная FDA, специально нацелена на дистрофию сетчатки, которая называется биаллельной мутацией гена RPE65. Болезнь вызвана генетической мутацией, которая постепенно разрушает клетки в задней части глаза, образующих сетчатку. Это приводит к тому, что пациенты слепнут, медленно теряя свое зрение. Для этого заболевания нет никакого лечения.

Luxturna — первая истинная генная терапия, одобренная FDA для наследственной генетической болезни. Лечение вводит модифицированный ослабленный вирус прямо в глаз пациента для доставки исправленных генов непосредственно в сетчатку.

Единственное применение Luxturna почти сразу прекратило потерю зрения у большинства из 21 добровольцев, которые получили этот препарат.

Является ли Luxturna слишком дорогим препаратом?

При цене 850 000 долларов США, лекарство, по-видимому, очень дорогое. Однако в пресс-релизе Spark Therapeutics, компании, создавшей генную терапию, отмечено, что это одноразовое лечение. Кроме того, компания работает с заинтересованными сторонами в отрасли здравоохранения, включая страховщиков, для вариантов рассрочки и скидок.

Однако, несмотря на то, что стоимость оказалась ниже, чем ожидаемая аналитиками цена в 1 миллион долларов, остаются опасения, что цена препарата завышена.

Генная терапия: будущее медицины?

Нельзя сомневаться в том, что Luxturna является прорывом в развитии этого вида медицины.

Генная терапия вместо того, чтобы рассматривать симптомы унаследованных заболеваний, направлена на исправление дефектных генов, которые формируют их основу. В дополнение к слепоте, генная терапия разрабатывается для лечения наследственной глухоты, лейкемии, серповидноклеточной анемии и многих других заболеваний.

Luxturna еще не совсем идеальное средство, так как клинические данные показывают, что она не полностью восстанавливает зрение, и работает только до четырех лет. Тем не менее, медицинские исследователи, скорее всего, продолжат работу по повышению эффективности и снижением стоимости генной терапии.