Созданы углеродные наночастицы для переноса генов в целевые клетки

Москва, 13:55, 31 Авг 2017, редакция FTimes.ru, автор Сергей Кузнецов.

Новый биомедицинский инструмент, использующий наночастицы, которые переносят переходные гены в целевые клетки, может создать терапию для целого ряда заболеваний, включая рак, диабет и ВИЧ, быстрее и дешевле.

Инструмент разработан учеными в Исследовательском центре рака Фреда Хатчинсона и испытан в доклинических моделях.

Профессор Маттиас Стефан и его коллеги разработали систему доставки из наночастиц для расширения терапевтического потенциала мессенджерной РНК, которая обеспечивает молекулярные инструкции от ДНК к клеткам в организме, направляя их на создание белков для предотвращения заболеваний или борьбы с болезнями.

Наночастицы доставляли мРНК непосредственно в клетки, вызывая кратковременную экспрессию генов.

Предыдущие попытки инженерии мРНК в клетках для борьбы с болезнями были сложными. Большая молекула мессенджера быстро деградирует, прежде чем она может создать эффект, поэтому иммунная система организма признает ее чужеродной — и разрушает.

Профессор Стефан и его сотрудники разработали обходные пути для этих препятствий.

«Мы разработали наноуглерод, который связывает и конденсирует синтетическую мРНК и защищает ее от деградации», — сказал Стефан.

Исследователи окружили наночастицу отрицательно заряженной оболочкой с нацеливающим лигандом, прикрепленным к поверхности, так что частица избирательно привязывалась к определенному типу клеток. Клетки поглощают крошечный носитель, который может быть загружен различными типами мРНК человека.

Подход включает смешивание высушенных вымораживанием наночастиц с водой и образцом клеток. В течение четырех часов клетки начинают показывать признаки того, что редактирование вступило в силу. Изготовленные из растворяющегося биоматериала, наночастицы удаляются из организма, как и другие отходы клеток.

Такой подход может заменить трудоемкую электропорацию, технологию многоступенчатой клеточной обработки, которая требует специализированного оборудования и стерильных помещений. Такая обработка приводит к уничтожению многих клеток, что ограничивает их количество, которое можно использовать при лечении пациентов.

На сегодня Стефан протестировал технологию культивирования клеток в лаборатории, и она еще не доступна в качестве лечения. Авторы ищут коммерческих партнеров, чтобы переместить технологию в клинические испытания, где ее можно было бы превратить в терапию.