Комбинированная генная терапия лечит возрастные заболевания
Москва, 10:24, 08 Ноя 2019, редакция FTimes.ru, автор Юлия Савельева.
По мере старения организм человека склонен к развитию таких заболеваний, как сердечная и почечная недостаточность, диабет и ожирение, а наличие одной болезни повышает риск развития остальных. Но традиционные лекарственные препараты нацелены на лечение только одного диагноза. Это означает, что пациентам часто приходится принимать несколько препаратов, увеличивая как риск негативных побочных эффектов, так и вероятность пропустить приём какой-то таблетки.
Новое исследование, проведённое Институтом биологической инженерии при Гарвардском университете и Гарвардской медицинской школе, позволяет предположить, что когда-нибудь удастся вылечить многочисленные возрастные заболевания за один курс лечения.
В исследовании однократное введение генной терапии на основе аденоассоциированных вирусов (AAV8), которая доставляла мышам комбинации трех генов, связанных с долголетием, резко улучшило или полностью обратило множественные возрастные заболевания. Эксперты предположили, что этот подход способен улучшить состояние здоровья и продолжительность жизни человека.
Результаты исследований
Ноя Дэвидсона и её команда обнаружили 3 трансгена, которые приносят пользу здоровью и увеличивают период жизни мышей: FGF21, sTGFR2 и Klotho. Они выдвинули гипотезу, что предоставление дополнительных копий этих генов с помощью генной терапии будет аналогичным образом бороться с возрастными заболеваниями, принося пользу для здоровья.
Команда сделала отдельные конструкции терапии для каждого гена, применяя серотип AAV8 в качестве средства доставки, и ввела их в клетки мышей. Трансгены вводились не только по-отдельности, но и в сочетании с другими генами, чтобы увидеть эффект.
FGF21 вызывал снижение веса у полных мышей, и улучшение общего состояния у животного с диабетом 2 типа после единоразового введения генной терапии. Его комбинация с sTGFR2 снижала атрофию почек на 75% у мышей с почечным фиброзом.
Функция сердца у мышей с сердечной недостаточностью улучшилась на 58%, когда им давали sTGFR2 отдельно или в комбинации с любым из двух других генов, показывая, что комбинированное терапевтическое лечение FGF21 и sTGFR2 может успешно лечить все четыре возрастных состояния. Совместное введение генов привело к плохим результатам из-за негативного взаимодействия между FGF21 и Klotho, которое еще предстоит изучить.
Достижение результатов у мышей – важный шаг на пути к превращению этого лечения в терапию. Совместное введение генов, влияющих на заболевания, облегчит иммунные проблемы, возникающие в результате старения. Исследование знаменует собой веху в способности эффективно лечить возрастные заболевания и, возможно, приведёт к решению проблемы старения.
